- JDRF is bezig met het opzetten van een reeks onderzoekscentra voor diabetesgeneesmiddelen type 1 in het hele land, waarvan de eerste al is gelanceerd in Noord-Californië.
- In de grootste op genezing gerichte acquisitie ooit, heeft het in Boston gevestigde Vertex Pharmaceuticals de nabijgelegen diabetesstamcelbiotech-startup Semma Therapeutics overgenomen.
- Onderzoekers van Johns Hopkins hebben mysterieuze "Hybride X-cellen" ontdekt die mogelijk een grote rol spelen bij de ontwikkeling van auto-immuniteit en mogelijk diabetes type 1 veroorzaken.
- Nieuw onderzoek toont aan dat het eten van te veel gluten in de eerste 18 maanden van het leven ook een trigger kan zijn voor het ontwikkelen van T1D.
Nieuwsflits, mensen: we verwachten op geen enkel moment een remedie voor diabetes. Maar er zijn toegewijde onderzoekers die non-stop werken om het pad te effenen, en ze hebben onlangs een interessante vooruitgang geboekt.
Onder de vooruitgang is de lancering door JDRF van een nieuw model voor een onderzoekscentrum voor genezing, een bio-startup die werkt aan bètacelvervanging die zojuist is overgenomen door een groot gevestigd farmaceutisch bedrijf, en nieuwe onderzoeksresultaten die zijn gepresenteerd op de grote EASD (European Association for the Study of Diabetes) conferentie in Spanje vorige week. Die gebeurtenis leverde ook een aantal belangrijke nieuwe informatie op over de impact van gluten op diabetes type 1.
Hier is een korte blik op deze diabeteskuuronderwerpen die op dit moment de krantenkoppen halen:
JDRF lanceert eerste op genezing gerichte ‘Center of Excellence’
De JDRF heeft op 4 september aangekondigd dat het het eerste 'Center of Excellence' heeft geopend dat gericht is op onderzoek naar T1D-genezing, en is van plan om meer te vestigen op reeds bestaande universitaire en andere onderzoekslocaties in het hele land en de wereld. De eerste is een samenwerking tussen Stanford University en de University of California in San Francisco (UCSF), gebaseerd op hun gedeelde werk op het gebied van immuunsysteem-, bèta- en stamcelonderzoek.
Specifiek zullen onderzoekers zich daar concentreren op “de interactie van immuuncellen met insulineproducerende bètacellen; het genereren van eilandjes en immuuncellen uit stamcellen voor therapieën van de volgende generatie; en manieren ontwikkelen om insulineproducerende cellen te transplanteren in mensen met T1D zonder dat immunosuppressie nodig is. "
Omdat insulineceltransplantatie om verschillende redenen niet algemeen beschikbaar is - waaronder beperkingen voor orgaan- en celdonatie en immunosuppressiva die daarna levenslang moeten worden ingenomen - zal het JDRF Northern California Center of Excellence proberen deze obstakels aan te pakken door middel van voortdurend onderzoek naar bètacelbiologie en immunologie.
De nieuwe benaming betekent dat de JDRF- en Californische onderzoekers zullen samenwerken om ervoor te zorgen dat de beste mensen en de nodige financiering naar dit specifieke centrum worden gesluisd. Dezelfde grondgedachte zal gelden voor toekomstige centra die de JDRF opent en wat hun specifieke focus ook is.
De JDRF zegt van haar kant dat dit nieuwe model deze Centres of Excellence “de stabiliteit zal bieden om projecten op langere termijn aan te sturen, alsook de flexibiliteit om wendbaar te zijn als er nieuwe wetenschap opduikt. Het innovatieve financieringsmodel bevordert samenwerking en biedt stabiliteit op langere termijn aan instellingen die excellentie hebben getoond in T1D-onderzoek. Elk zal in eerste instantie voor vijf jaar worden gefinancierd. Financiering na jaar drie zal worden bevestigd na een evaluatie en evaluatie. "
De T1D-organisatie merkt ook op dat deze centra zullen dienen als centrale pijlers van JDRF's bredere strategie voor onderzoek naar genezing, en dat ze worden gesponsord door middel van bijdragen van donateurs. Voor dit eerste centrum in Noord-Californië crediteert de JDRF deze individuele donateurs: Karen en Jeff Jordan, Michelle Griffin en Tom Parker, en Karen en Joe Niehaus.
We zijn natuurlijk benieuwd hoe dit het genezingsonderzoek van JDRF zal transformeren en de middelen en inspanningen in de VS en wereldwijd beter zal concentreren, en wat dit zal betekenen voor wetenschappers en entiteiten die al in deze gebieden werken. In het verleden leken de onderzoeksinspanningen op het gebied van genezing zeker een beetje verspreid, met veel punten die niet effectief met elkaar verbonden waren. Hopelijk zal dit nieuwe model duplicatie elimineren en helpen bij het aanscherpen van onderzoek waar het er het meest toe doet.
Grootste acquisitie op het gebied van T1D-onderzoek ooit
Ook aangekondigd begin september, haalde een enorme bedrijfsovername de krantenkoppen op het gebied van onderzoek naar diabeteskuur. Het in Boston gevestigde bedrijf Vertex Pharmaceuticals, dat zich tot op heden grotendeels richtte op cystrische fibrose, kocht de start-up voor diabetesstamcelbiotechnologie in Cambridge, MA, bekend als Semma Therapeutics. Dat bedrijf werd in 2014 opgericht door een vooraanstaande onderzoeker en D-Dad Dr. Douglas Melton, die al meer dan een decennium werkt aan het creëren van nieuwe insulineproducerende cellen.
Je herinnert je misschien dat Melton in 2013 enorm nieuws haalde met wat grotendeels werd geprezen als een doorbraak, hoewel een paar jaar later zijn onderzoek werd ingetrokken en in twijfel werd getrokken. Zijn startup Semma kwam tot stand in 2015 en was interessant een van de eerste financieringsprojecten voor JDRF's venture philanthropy T1D Fund (zie onze recente berichtgeving hier) in 2017.
Vertex heeft nu $ 950 miljoen uitgekeerd om gebruik te maken van het werk dat Semma heeft gedaan. De JDRF beschrijft dit als waarschijnlijk de grootste op T1D-genezing gerichte transactie die ooit heeft plaatsgevonden.
Semma's aanpak is tweeledig:
- Werken aan een nieuwe toeleveringsketen van bètacellen uit menselijke stamcellen, met als doel deze nieuwe cellen rechtstreeks in de lever te transplanteren, waar ze insuline kunnen produceren om de bloedglucosespiegel op natuurlijke wijze te reguleren.
- Een apparaat maken dat kan worden geïmplanteerd met de nieuwe insulineproducerende cellen die erin zijn ondergebracht, en ze beschermt tegen aanvallen van het immuunsysteem. (Anderen die hieraan werken, zijn onder meer ViaCyte, Eli Lilly met Sigilon Therapuetics en het Diabetes Research Institute met zijn BioHub).
Semma's werk blijft op dit moment in vroege klinische onderzoeken waarbij dieren betrokken zijn, en er is zeker geen garantie dat het zal uitkomen. Maar het is een enorme potentiële opsteker om een bedrijf als Vertex nu energie en middelen aan de inspanning te laten besteden.
Melton zegt: “Semma is opgericht om het leven van patiënten met diabetes type 1 drastisch te verbeteren. Vertex is bij uitstek geschikt om het behalen van dit doel te versnellen. "
De leiders van het T1D-fonds van JDRF lijken het daarmee eens te zijn.
"Dit is een belangrijke mijlpaal in onze strijd om diabetes type 1 te genezen, in twee opzichten", zegt Sean Doherty, uitvoerend voorzitter van het T1D Fund. "Ten eerste heeft een geweldig bedrijf als Vertex de middelen en expertise om de visie van Dr. Melton te verwezenlijken, die JDRF jarenlang deelde en ondersteunde. Ten tweede denken we dat investeerders en de industrie zullen opmerken dat er zo'n aanzienlijke waarde wordt gehecht aan veelbelovende diabetes type 1-therapieën en op zoek zullen gaan naar mogelijkheden om te investeren in andere T1-diabetesinspanningen in een nieuwe, zich ontwikkelende markt. "
Schurkencellen opsporen die diabetes veroorzaken
Onderzoekers van Johns Hopkins in Baltimore hebben blijkbaar een mysterieuze groep "voorheen onbekende cellen" in het lichaam ontdekt die een grote rol kunnen spelen bij de ontwikkeling van auto-immuniteit en mogelijk diabetes type 1 kunnen veroorzaken. Ze hebben deze raadselachtige nieuwe entiteit "Immune Cell X" genoemd vanwege zijn vermogen om te veranderen in twee andere soorten cellen.
Vermoedelijk hebben wetenschappers lang geloofd dat deze hybride cellen niet zouden kunnen bestaan, maar als ze dat wel deden, dan waren ze waarschijnlijk maar een kleine populatie in de trant van 7 van elke 10.000 witte bloedcellen. Per Dr. Abdel-Rahim A. Hamad, een universitair hoofddocent pathologie aan de Johns Hopkins die co-auteur was van deze laatste studie. Om welke reden dan ook, deze zogenaamde "malafide cellen" raken in de war en gaan over in een ander type dat het lichaam als vreemd beschouwt, en dat start de immuunaanval die uiteindelijk leidt tot T1D.
Niet iedereen in de onderzoeksgemeenschap is daar echter van overtuigd. Omdat hoewel andere omgevings- en genetische triggers voor T1D ook een rol kunnen spelen, is het ook mogelijk dat de schijnbare hybride X-cellen in feite enkele van de andere "normale" cellen zijn en helemaal geen bedrieglijke bedriegers; ze kunnen eenvoudigweg twee functies vervullen.
Wat duidelijk is, is dat er op dit front meer onderzoek nodig is, en dat zal ongetwijfeld tijd vergen.
Het vermoorden van Rogue Cells
Of deze hybride X-cellen nu belangrijk zijn of niet, andere nieuwe bevindingen gepresenteerd op de # EASD2019-conferentie in Barcelona bieden een manier om te bestrijden wat de echte T1D-triggerende boosdoener ook is op cellulair niveau.
Het Belgische bedrijf Imcyse ontwikkelt immunotherapeutica die kunnen helpen bij de behandeling en preventie van chronische aandoeningen zoals T1D, door peptiden te ontwikkelen die in het lichaam kunnen worden geïnjecteerd of geïmplanteerd om de cellen die het immuunsysteem aanvallen te identificeren en te doden - zoals in het geval van T1D.
Vroege onderzoeksgegevens suggereren dat Imcyse inderdaad het aantal beschermende cellen in het lichaam verhoogt. Deze resultaten zullen naar verwachting de inspanningen van het bedrijf ondersteunen en helpen bij het financieren van een volgende onderzoeksfase in 2020.
Het diabetes-gluten-effect?
Nog een nieuwe studie die op EASD werd gepresenteerd, viel ons op - over gluten en diabten, meer op het gebied van preventie dan genezing, maar desalniettemin belangrijk.
De impact van gluten op T1D is een lang onderzocht onderwerp. Het gaat samen met koemelk en andere mogelijke omgevingsfactoren van diabetes type 1 (vooral bij kinderen).
Deze nieuwste studie toont aan dat de inname van gluten door een kind op 18 maanden oud leidde tot maar liefst 46% verhoogd risico op het ontwikkelen van T1D voor elke extra 10 g gluten die per dag wordt geconsumeerd. Er was echter geen verband tussen de inname van gluten door de aanstaande moeder tijdens de zwangerschap en type 1 bij haar kind. Dit onderzoek is afkomstig van het Universitair Ziekenhuis van Oslo en het Noorse Instituut voor Volksgezondheid in Noorwegen.
De auteurs van het onderzoek merken op: "Onze waarnemingen kunnen toekomstige interventionele onderzoeken met verminderde gluteninname motiveren om vast te stellen of er een echt oorzakelijk verband bestaat tussen de hoeveelheid gluteninname in het vroege dieet van het kind en diabetes type 1 bij gevoelige personen."
Waarom dit gluteneffect, vraagt u zich misschien af?
De onderzoekers suggereren dat het gebaseerd zou kunnen zijn op gluten die de darmflora beïnvloeden en een ontsteking induceren op een zogenaamde ‘lekkende darm’ manier.Het kan ook zijn dat gluten soms werkt met andere triggers of omgevingsfactoren die in het spel zijn - waaronder een virus of genetische aanleg bij kinderen - om een kind naar type 1 te duwen.
Interessant is dat de auteurs van het onderzoek specifiek zeggen dat hun bevindingen niet voldoende zijn om mensen weg te duwen van het eten van gluten, met name granen en brood die zulke veel voorkomende glutenbronnen zijn. En natuurlijk is er meer onderzoek nodig.
Waar het op neerkomt
De krantenkoppen rond "diabetesbehandeling" lijken nooit te stoppen. Het is belangrijk om realistisch te zijn over de incrementele aard van wetenschappelijke ontdekkingen en geen valse hoop op te blazen.
Maar het is net zo belangrijk om te weten hoeveel onderzoek er gaande is en om de geboekte vooruitgang te volgen. Zoveel investeringen en moeite zullen ons zeker in de nabije toekomst tot enkele effectieve interventies en ‘functionele genezingen’ leiden.
