Infusietherapie voor spinale spieratrofie (SMA) omvat het gebruik van medicijnen die via naalden of katheters worden toegediend. Het helpt om symptomen te beheersen en progressieve zwakte en verslechtering van uw skeletspieren te voorkomen.
Orale therapieën, zoals risdiplam (Evrysdi), worden via de mond ingenomen. Infusietherapieën kunnen als intraveneuze behandelingen rechtstreeks in het lichaam worden toegediend via uw aderen.
Sommige SMA-medicijnen worden met een naald in de cerebrospinale vloeistof (CSF) geïnjecteerd op het lage niveau van het wervelkanaal, onder het ruggenmerg.
Kosten
Wanneer u uw behandelingsopties overweegt, is het belangrijk om in gedachten te houden dat SMA-infusies vaak gepaard gaan met een behoorlijk prijskaartje.
Kort na de goedkeuring in 2019 van onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma) - de enige gentherapie die is goedgekeurd voor SMA bij kinderen - werd geschat dat het het duurste medicijn op de markt is, met een kostprijs van $ 2,125 miljoen per patiënt.
Hoewel critici wijzen op de hoge prijs van Zolgensma, is het belangrijk om te erkennen dat het een eenmalige behandeling is. Andere injectietherapieën voor SMA kunnen tot honderdduizenden dollars per jaar kosten, en patiënten moeten ze over het algemeen regelmatig gebruiken, vaak gedurende vele jaren.
Het goede nieuws? Sommige verzekeringsmaatschappijen Doen de kosten van SMA-therapieën dekken. De exacte dekking is afhankelijk van uw polis, dus het is belangrijk om de details bij uw netwerkaanbieder te controleren voordat u met een behandeling voor SMA begint.
Als u geïnteresseerd bent, kunt u ook met uw arts praten over de mogelijkheid om deel te nemen aan klinische onderzoeken.
Behandelingen
Hieronder staan de soorten infusietherapieën die momenteel beschikbaar zijn voor de behandeling van SMA.
Infusies voor gentherapie
Zolgensma is de eerste infusie die is goedgekeurd door de Food and Drug Administration (FDA) voor SMA met aanvang bij kinderen (ook wel SMA type I genoemd). Het is een gentherapie die wordt gebruikt voor kinderen van 2 jaar en jonger.
Tijdens de procedure wordt een gezond, functioneel menselijk overlevingsmotorneuron (SMN) -gen geïnjecteerd om de ontbrekende of disfunctionele versie te vervangen.
In tegenstelling tot andere soorten infusies die in klinische omgevingen worden toegediend, wordt Zolgensma alleen gegeven een keerHoewel veel medicijnen alleen de symptomen helpen verlichten, brengen gentherapieën directe veranderingen in het lichaam aan om de algehele ziekteresultaten te verbeteren.
Injecties van ruggenmergvloeistof
Tot op heden is er één door de FDA goedgekeurde injectie voor SMA bij zowel kinderen als volwassenen: nusinersen (Spinraza).
Deze behandeling werkt door de productie van SMN-eiwitten te verhogen - iets dat mensen met SMA zelf niet genoeg produceren - die cruciaal zijn om skeletspierzwakte en -verspilling te voorkomen.
Andere soorten infusies voor SMA
Naast ziektemodificatie zijn er andere soorten infusies beschikbaar om de symptomen en complicaties van SMA te helpen behandelen.
Uit een onderzoek uit 2020 bleek bijvoorbeeld dat intraveneuze bisfosfonaten (IV BP), een infusie die doorgaans wordt gebruikt voor de behandeling van osteoporose, botbreuken bij kinderen met SMA helpt voorkomen.
Verkocht onder de merknamen Aredia en Zometa, kunnen BP-infusies helpen de botten te versterken.
Werkt het?
Infusietherapie is een effectieve behandeling voor SMA, vooral wanneer de behandeling op jonge leeftijd begint.
Het is echter nog niet bekend of infusietherapieën SMA op volwassen leeftijd op dezelfde manier zullen helpen als subtypes van deze progressieve ziekte die zich voordoen bij kinderen of kinderen.
Zolgensma wordt bijvoorbeeld alleen gebruikt bij kinderen jonger dan 2 jaar met de diagnose SMA met aanvang op het kind. Tot nu toe heeft het bemoedigende resultaten opgeleverd, waardoor de overlevingskans van die patiënten is toegenomen.
Hoewel Spinraza-injecties bij volwassenen kunnen worden gebruikt, worden de effecten niet goed begrepen bij SMA type IV. Dit subtype ontwikkelt zich na de leeftijd van 21. Tot dusverre heeft Spinraza de meeste belofte getoond bij kinderen tussen de 2 en 12 jaar, maar er is ook aangetoond dat volwassenen met SMA er baat bij hebben.
Risico's
Het is ook belangrijk om de mogelijke risico's en bijwerkingen van infusietherapie met uw arts te bespreken. Mogelijke bijwerkingen zijn leverschade, zwakte en pijn op de injectieplaats.
Hoewel BP-infusies het risico op botbreuken kunnen verminderen, zijn er meldingen geweest van femurfracturen en kaakbotnecrose. Deze bijwerkingen worden echter als zeldzaam beschouwd.
Uw arts zal u helpen de voordelen af te wegen tegen de mogelijke risico's van SMA-infusies.
Houd er rekening mee dat de effectiviteit van een SMA-behandeling van persoon tot persoon kan verschillen. Als uw arts infusietherapie aanbeveelt, hangt het exacte type af van uw leeftijd, het type SMA dat u heeft en uw algehele toestand.
De afhaalmaaltijd
Hoewel er geen remedie is voor SMA, kunnen infusietherapieën helpen de symptomen onder controle te houden en progressieve zwakte en verslechtering van uw skeletspieren te voorkomen.
Zolgensma, dat alleen is goedgekeurd voor kinderen jonger dan 2 jaar, is een gentherapie die wordt gebruikt voor de behandeling van SMA bij kinderen.
Er zijn ook opties voor infusietherapie voor tieners en volwassenen met SMA, waaronder Spinraza, evenals andere soorten injecties die complicaties door SMA voorkomen.
-affect-your-period.jpg)
