Welke recente en lopende klinische onderzoeken zijn er voor myelofibrose?
Het is een zeer actieve tijd voor onderzoek naar myelofibrose. Een paar jaar geleden rapporteerden de JAKARTA- en JAKARTA2-onderzoeken miltkrimp en symptoomverbetering met de selectieve JAK2-remmer fedratinib.
Meer recentelijk heeft de PERSIST-studie de werkzaamheid aangetoond voor de multikinaseremmer pacritinib. De fase III-studie voor dit opwindende medicijn is actief aan het werven. De SIMPLIFY-studie liet bemoedigende resultaten zien voor de JAK1 / JAK2-remmer momelotinib.
Tientallen lopende klinische onderzoeken kijken naar nieuwe gerichte medicijnen, alleen of in combinatie met medicijnen die al zijn goedgekeurd voor myelofibrose. We zullen hopelijk meer tools in onze toolbox hebben om deze ziekte te behandelen naarmate het lopende onderzoek is afgerond.
Zijn er recente doorbraken in onderzoek voor het behandelen of behandelen van myelofibrose?
Absoluut. Artsen zijn bekend met het belang van JAK2-remming voor de behandeling van myelofibrose sinds de goedkeuring van Jakafi (ruxolitinib) voor de behandeling van myelofibrose in 2011.
De JAK2-remmer Inrebic (fedratinib) werd vorig jaar goedgekeurd voor middelmatig-2 of hoog-risico myelofibrose. We kunnen het nu vooraf of na progressie op Jakafi gebruiken.
Pacritinib is een ander heel opwindend medicijn. Omdat het het beenmerg niet onderdrukt, kunnen we het gebruiken bij patiënten met een zeer laag aantal bloedplaatjes. Dit is een veel voorkomende bevinding bij myelofibrosepatiënten die de behandelingsopties kunnen beperken.
Waar en hoe kan iemand klinische onderzoeken naar myelofibrose vinden om aan deel te nemen?
De gemakkelijkste en beste manier om aan een onderzoek deel te nemen, is door uw arts te raadplegen. Ze kunnen tientallen onderzoeken screenen om te zien welke het meest geschikt is voor uw type en stadium van de ziekte. Als de proef niet beschikbaar is op het kantoor van uw arts, kunnen zij een verwijzing coördineren naar een centrum dat de proef aanbiedt.
Clinicaltrials.gov is een database die wordt onderhouden door de National Institutes of Health en waarin alle beschikbare klinische onderzoeken worden vermeld. Het staat open voor iedereen om te beoordelen en is gemakkelijk doorzoekbaar. Het kan echter verwarrend zijn voor mensen zonder medische achtergrond.
Patiëntenbelangengroepen zijn ook uitstekende bronnen voor een aantal onderwerpen, waaronder klinische onderzoeken. Bekijk de MPN Education Foundation of MPN Advocacy & Education International.
Hoe succesvol zijn de huidige behandelingen voor de behandeling van myelofibrose?
De behandeling van myelofibrose heeft de afgelopen 10 jaar een lange weg afgelegd. Genomische analyses hebben geholpen om ons risicoscore-systeem te verfijnen. Het helpt artsen te bepalen wie het meeste baat heeft bij een beenmergtransplantatie.
De lijst met effectieve geneesmiddelen tegen myelofibrose groeit. Deze medicijnen helpen patiënten langer te leven met minder symptomen en een betere kwaliteit van leven.
We hebben nog een lange weg te gaan. Hopelijk zal huidig en toekomstig onderzoek ons nog meer goedgekeurde therapieën en betere behandelcombinaties opleveren om de resultaten voor mensen met myelofibrose verder te verbeteren.
Zijn er risico's verbonden aan deelname aan een klinische proef?
Elke medische behandeling heeft risico's en voordelen. Klinische onderzoeken zijn geen uitzondering.
Klinische onderzoeken zijn erg belangrijk. Ze zijn de enige manier waarop artsen nieuwe en verbeterde kankerbehandelingen kunnen ontdekken. Patiënten in proeven krijgen de beste zorg.
De risico's zijn voor elk afzonderlijk onderzoek verschillend. Ze kunnen specifieke bijwerkingen van het onderzochte medicijn, gebrek aan voordeel van de therapie en toewijzing aan placebo omvatten.
U moet een geïnformeerde toestemming ondertekenen om u in te schrijven voor een klinische proef. Dit is een langdurig proces met het onderzoeksteam. Uw zorgteam zal alle risico's en voordelen grondig doornemen en aan u uitleggen.
Wat zijn de beste manieren om progressie van myelofibrose te voorkomen?
Het is nog steeds onduidelijk hoe we de ziekteprogressie echt kunnen beïnvloeden. Langdurige follow-up van gepoolde gegevens uit de COMFORT-onderzoeken suggereert dat behandeling met Jakafi de algehele overleving kan verdubbelen in vergelijking met de best beschikbare therapie op dat moment.
Deze bevinding is enigszins controversieel. Het is niet duidelijk of het overlevingsvoordeel het gevolg is van een vertraagde progressie of andere voordelen, zoals verbeterde voeding na het krimpen van de milt.
Is er een remedie voor myelofibrose?
De beste kans op langdurige ziektebestrijding is een beenmergtransplantatie, ook wel stamceltransplantatie genoemd. Het lijkt sommige patiënten te genezen. Het is moeilijk met zekerheid te voorspellen.
Transplantatie is een optie met een hoog risico en hoge opbrengsten. Het is alleen geschikt voor bepaalde patiënten die de ontberingen van het proces kunnen weerstaan. Uw arts kan u adviseren of een beenmergtransplantatie een geschikte optie voor u is en de verwijzing naar een ervaren transplantatieteam voor een consult coördineren.
Ivy Altomare, MD, is universitair hoofddocent geneeskunde aan de Duke University en de assistent-medisch directeur van het Duke Cancer Network. Ze is een bekroonde docent met een klinische focus op het vergroten van het bewustzijn van en de toegang tot klinische onderzoeken naar oncologie en hematologie in plattelandsgemeenschappen.
