Op een vlucht niet zo lang geleden kwam ik een Tijd tijdschriftverhaal over genbewerking en een mogelijke toekomst waarin mensen de slechte delen van ons DNA kunnen verwijderen om gezondheidsproblemen zoals diabetes en de complicaties ervan te vermijden.
Dit lijkt misschien een futuristische kijk op de huidige stand van het onderzoek, maar het is niet moeilijk om te denken dat het binnenkort mogelijk zal zijn. In feite wordt er al gewerkt aan het gebruik van genbewerking bij onderzoek naar een 'biologische' diabetesbehandeling. Geen grapje!
Op 18 september kondigden het internationale biofarmaceutische bedrijf CRISPR Therapeutics en het in San Diego gevestigde regeneratieve medtech-bedrijf ViaCyte hun samenwerking aan met behulp van genbewerking om de inkapseling van eilandjescellen aan te vullen, wat het potentieel heeft om de getransplanteerde bètacellen te beschermen tegen de onvermijdelijke aanval van het immuunsysteem die normaal gesproken doodt ze af.
Onthoud dat ViaCyte de startup is die al jaren werkt aan een implanteerbaar apparaat dat nieuw ontwikkelde insulineproducerende cellen inkapselt die in het lichaam van een persoon kunnen vasthouden om glucose en insuline weer te reguleren. Hun Encaptra-apparaat heeft de krantenkoppen gehaald en voor veel opwinding gezorgd in de D-gemeenschap, vooral in het afgelopen jaar toen ViaCyte eindelijk FDA OK ontving voor zijn eerste klinische onderzoeken bij mensen.
Volgens Tijd, het vijf jaar oude concept CRISPR-Cas9 "transformeert onderzoek naar hoe we ziekten kunnen behandelen, wat we eten en hoe we elektriciteit opwekken, onze auto's van brandstof voorzien en zelfs bedreigde diersoorten redden. Deskundigen zijn van mening dat CRISPR kan worden gebruikt om de cellen te herprogrammeren, niet alleen bij mensen, maar ook bij planten en insecten - praktisch elk stukje DNA op de planeet. "
Wauw! Nu ze samenwerken, stellen de twee bedrijven: "Wij geloven dat de combinatie van regeneratieve geneeskunde en genbewerking het potentieel heeft om duurzame, genezende therapieën aan te bieden aan patiënten met veel verschillende ziekten, waaronder veelvoorkomende chronische aandoeningen zoals diabetes die insuline vereist."
Maar hoe echt is dit eigenlijk? En hoeveel hoop moeten wij, PWD's (mensen met diabetes), vasthouden aan het concept van genbewerking om onze ziekte te beëindigen?
DNA herprogrammeren
Het idee van genbewerking is natuurlijk gericht op "herprogrammering van ons DNA" - de basisbouwstenen van het leven.
Onderzoekers van het MIT en het Broad Institute van Harvard ontwikkelen een tool die kan herprogrammeren hoe delen van DNA zichzelf reguleren en uitdrukken, waardoor mogelijk de weg wordt vrijgemaakt voor genmanipulatie om chronische aandoeningen te voorkomen.
Er zijn zeker ethische overwegingen bij dit alles. Een internationale commissie van de VSNational Academy of Sciences (NAS) en de National Academy of Medicine in Washington, DC, brachten begin 2017 een rapport uit dat in feite een geel licht gaf om verder te gaan met onderzoek naar embryonale genbewerking, maar op een waarschuwende en beperkte basis. Het rapport merkte op dat dit soort toekomstige bewerking van menselijke genen ooit zou kunnen worden toegestaan, maar alleen na veel meer risico-batenonderzoek en "alleen om dwingende redenen en onder strikt toezicht".
Iedereen raadt wat dat zou kunnen betekenen, maar één gedachte is dat het beperkt zou kunnen zijn tot paren die allebei een ernstige genetische ziekte hebben en wiens enige laatste redmiddel om een gezond kind te krijgen dit soort genbewerking zou kunnen zijn.
Wat betreft het bewerken van genen in de cellen van patiënten die met ziekten leven, zijn er al klinische onderzoeken gaande op het gebied van hiv, hemofilie en leukemie. Bestaande reguleringssystemen voor gentherapie zijn goed genoeg om toezicht te houden op dat werk, vond de commissie, en hoewel genmanipulatie “op dit moment niet zou moeten doorgaan”, zei het commissiepanel wel dat onderzoek en discussies moesten worden voortgezet.
Dit soort onderzoek naar genbewerking is op een aantal fronten in volle gang, waaronder enkele diabetespecifieke projecten:
- Met behulp van CRISPR hebben onderzoekers het genetische defect in de spierdystrofie van Duchenne bij muizen gecorrigeerd en 62 genen bij varkens gedeactiveerd, zodat organen die in de dieren groeien, zoals hartkleppen en leverweefsel, niet worden afgestoten wanneer wetenschappers klaar zijn om ze te transplanteren in mensen.
- Dit verhaal uit december 2016 meldt dat onderzoekers in het Lund University Diabetes Center in Zweden CRISPR hebben gebruikt om een van de genen waarvan wordt gedacht dat ze een rol spelen bij het veroorzaken van diabetes 'uit te schakelen', waardoor de bètaceldood effectief wordt verminderd en de insulineproductie in de alvleesklier wordt verhoogd. .
- In het Memorial Sloan Kettering Cancer Center in New York City ontwikkelt bioloog Scott Lowe therapieën die genen in tumorcellen aan- en uitzetten, zodat het immuunsysteem ze gemakkelijker kan vernietigen.
- Malaria-onderzoekers onderzoeken een aantal manieren waarop CRISPR kan worden gebruikt om muggen te manipuleren om ervoor te zorgen dat ze de ziekte minder snel overdragen; hetzelfde gebeurt met muizen die bacteriën overdragen die de ziekte van Lyme veroorzaken.
- Dit onderzoek uit 2015 concludeert dat dit type hulpmiddel voor het bewerken van genen de komende jaren nauwkeuriger zal worden en ons zal helpen diabetes beter te begrijpen, en een recente studie die in maart 2017 werd gepubliceerd, toont de belofte aan van gentherapie met behulp van deze techniek, voor het mogelijk ooit genezen van T1D ( !), hoewel het tot nu toe alleen in diermodellen is onderzocht.
- Zelfs het in Boston gevestigde Joslin Diabetes Center heeft interesse in dit concept voor het bewerken van genen en werkt aan een kernprogramma gericht op dit soort onderzoek.
Ook op het gebied van diabetesonderzoek zijn programma's zoals TrialNet agressief op zoek naar bepaalde auto-immuun biomarkers om de genetica van T1D via families te traceren, met het oog op vroege behandeling en zelfs toekomstige preventie.
Ondertussen wordt gemeld dat deze nieuwe methoden voor het bewerken van genen het potentieel hebben om de gezondheid en het welzijn van voedselproducerende dieren te verbeteren - bijvoorbeeld hoornloze runderen, varkens die resistent zijn tegen Afrikaanse varkenspest of het reproductieve en respiratoire virus van varkens - en om specifieke eigenschappen van voedselplanten of schimmels, zoals niet-bruin wordende paddenstoelen, bijvoorbeeld.
Een biologische versus functionele remedie voor diabetes
Voorafgaand aan de samenwerking met CRISPR werd de aanpak van ViaCyte een 'functionele genezing' genoemd, omdat het alleen de ontbrekende insulinecellen in het lichaam van een PWD kon vervangen, maar niet de auto-immuunwortels van de ziekte kon aanpakken. Maar door samen te werken, kunnen ze beide doen, om een echte 'biologische genezing' na te streven.
"De gecombineerde kracht van deze samenwerking ligt in de expertise van beide bedrijven", vertelt ViaCyte President en CEO Dr. Paul Laikind.
Hij zegt dat de samenwerking nog in een vroeg stadium verkeert, maar een opwindende eerste stap is op weg naar het creëren van een stamcelproduct dat bestand is tegen aanvallen van het immuunsysteem - in feite door het DNA van de cellen te herwerken om de aanval van het immuunsysteem te ontwijken.
Oké, we kunnen niet nalaten op te merken hoe dit alles aan de roman doet denken Dappere nieuwe wereld en de controverse over de designerbaby's, waardoor men over de ethiek nadenkt: Is het juist om je met aspecten te bemoeien? van de mensheid die we niet leuk vinden, om te streven naar gezondheid "perfectie"?
Om hier niet te diep in politiek of religie te komen, maar we willen natuurlijk allemaal een remedie voor diabetes en andere ziekten. Maar zijn we bereid (of verplicht) om 'voor God te spelen' om daar te komen? Stof tot nadenken, om zeker te zijn.
